提升診療能力 降低用藥負擔
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近年來,我國不斷增強罕見病防治與保障力度。多學科會診,提升精準診療能力;加強研發(fā)、納入醫(yī)保,讓患者有藥可用、用得起藥;多方協(xié)同,一系列政策相繼出臺……2000多萬名罕見病患者正受到社會各界更多的關注和呵護。
2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整,對罕見病用藥開通單獨申報渠道,支持罕見病用藥優(yōu)先進入醫(yī)保藥品目錄,已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄,覆蓋26種罕見病……近日舉行的2022年中國罕見病大會公布的好消息讓罕見病患者倍感振奮。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義,罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病。我國人口基數(shù)龐大,各類罕見病患者絕對數(shù)不小。中國罕見病聯(lián)盟的數(shù)據(jù)顯示,我國罕見病患者達2000多萬人。組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、成立中國罕見病聯(lián)盟、一批罕見病用藥獲批上市、一部分罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄……我國在不斷增強罕見病防治與保障力度。
324家醫(yī)院組建診療協(xié)作網(wǎng)
每周四中午,北京協(xié)和醫(yī)院國家級罕見病會診中心都會組織各科資深專家為1至2名疑難罕見病患者進行多學科會診。同時在線上會診的,還有來自各地罕見病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院的醫(yī)生們,共同為罕見病患者和家庭提供治療方案。
2019年,國家衛(wèi)生健康委遴選324家醫(yī)院組建全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),建立雙向轉(zhuǎn)診、遠程會診機制。北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的國家級牽頭醫(yī)院,建立了國家罕見病多學科診療系統(tǒng),“一站式救治方案”讓患者平均確診時間從以往的4年縮短至不到4周。隨后,各級醫(yī)療機構陸續(xù)響應國家衛(wèi)生健康委要求,通過中國罕見病診療服務信息系統(tǒng)進行罕見病病例診療信息登記。
“深入開展疑難罕見病研究,是推動醫(yī)學科技創(chuàng)新的重要舉措,也是增進罕見病患者健康福祉的必然要求?!北本﹨f(xié)和醫(yī)院院長、中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚說,通過多學科會診提升診療能力,才能挽救更多患者生命。北京協(xié)和醫(yī)院從建院之初保存至今的400萬余冊病案,為罕見病研究積累了豐富的病例資源。此外,還要培養(yǎng)更多有情懷有擔當?shù)暮冕t(yī)生,能診能治罕見病。
加強罕見病知識普及與培訓非常重要。罕見病病例少,大部分醫(yī)生缺少診療經(jīng)驗,客觀上導致了罕見病診療難度大。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說,全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室和北京協(xié)和醫(yī)院組織線上和線下培訓,涉及數(shù)十個罕見病病種,覆蓋了22個城市的10萬余名醫(yī)生,有效提高了社會認知和醫(yī)生的識別、診斷、治療能力。此外,協(xié)作網(wǎng)打通遠程會診、雙向轉(zhuǎn)診路徑,探索為罕見病患者開展多學科診療,有效提升了罕見病診療質(zhì)量。
已有60余種專用藥獲批上市,45種納入醫(yī)保
研發(fā)難度大、成本高、周期長、市場需求小,罕見病用藥往往被稱為“孤兒藥”。只有加強罕見病藥物研發(fā),才能讓更多罕見病患者有藥可用。
“對于罕見病患者而言,有藥可用永遠都是第一位的。”中國國際經(jīng)濟交流中心常務副理事長畢井泉建議,設立罕見病治療藥物研發(fā)基金,對于罕見病研發(fā)項目給予補助。同時,鼓勵社會資本設立罕見病基金,資助罕見病治療藥物開發(fā)。
“我們密切關注罕見病患者用藥需求。”工業(yè)和信息化部黨組成員、副部長王江平介紹,通過實施《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等,引導企業(yè)加強研發(fā)治療罕見病的特效藥物,支持企業(yè)在罕見病藥物研發(fā)中發(fā)揮主體作用。將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理,開展集中生產(chǎn)基地建設和生產(chǎn)供應監(jiān)測、供需對接,推動建立短缺藥品供應保障聯(lián)盟,充分發(fā)揮國家醫(yī)藥儲備蓄水池作用。
我國實施對罕見病治療藥品優(yōu)先審評審批的政策。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確,將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序,對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結。國家藥監(jiān)局的數(shù)據(jù)顯示,目前,已累計批準60余種罕見病用藥上市,數(shù)量和速度都在快速提升。
罕見病患者有藥可用,還得用得起藥。近年來,我國采取強有力的措施不斷降低罕見病患者用藥負擔:
——將更多罕見病藥物納入醫(yī)保藥品目錄。2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整,對罕見病用藥開通單獨申報渠道,支持其優(yōu)先進入醫(yī)保藥品目錄。截至目前,已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄,覆蓋26種罕見病。
——組織罕見病藥品國家談判。國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長黃華波介紹,2018年以來,通過談判新增了19種罕見病用藥進入醫(yī)保藥品目錄,平均降價52.6%。下一步,將持續(xù)推進醫(yī)保藥品目錄調(diào)整,完善談判藥品配備機制,提升罕見病患者用藥可及性,努力為罕見病患者提供更好保障。
多部門合力推進防治與保障工作
罕見病是診療挑戰(zhàn)較大的疾病領域,也是全球共同的重大公共衛(wèi)生問題。罕見病防治與保障工作需要社會各界大力支持。
黨的十八大以來,黨中央、國務院高度重視罕見病防治與保障工作,各部門從診療、醫(yī)保、用藥、科研、教育等不同領域出臺一系列政策,合力推進我國罕見病防治與保障工作駛?cè)肟燔嚨溃o更多患者帶去希望?!昂币姴∈且粋€社會問題,涉及多個部門,也是一項系統(tǒng)工程?!眹倚l(wèi)生健康委醫(yī)政醫(yī)管局局長、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任焦雅輝表示,下一步,要依托全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)繼續(xù)落實雙向轉(zhuǎn)診、遠程會診機制,建成全國罕見病的醫(yī)聯(lián)體,并逐步引導大醫(yī)院回歸主要接診疑難病、罕見病等的功能定位。
面對罕見病診斷率低、治療能力差、缺乏治療藥物三大難題,北京協(xié)和醫(yī)院牽頭,聯(lián)合中國罕見病聯(lián)盟,積極同國家衛(wèi)生健康委溝通,向財政部申請專項經(jīng)費支持我國罕見病診療水平和防治能力提升?!笆奈濉逼陂g,國家通過中央專項彩票公益金撥付專項資金3.22億元,將支持超過4萬例罕見病患者及家系的遺傳檢測,支持超過9000例罕見病疑難病例多學科診療,開展825場醫(yī)生罕見病診療能力培訓。
預防出生缺陷疾病是做好罕見病預防的關鍵。近年來,我國不斷完善出生缺陷防治體系。國家衛(wèi)生健康委婦幼健康司司長宋莉介紹,全國婚前保健機構、孕前優(yōu)生健康檢查機構已有4000多家,產(chǎn)前診斷機構已達498家。對苯丙酮尿癥等新生兒遺傳代謝性疾病的篩查已經(jīng)在很多地方普及,通過早期篩查、盡早治療和干預,能夠幫助患兒回歸正常生活。
本報記者 申少鐵
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